При хориоидеремии происходит постепенное неуклонное прогрессирование дегенерации хориоидеи, что приводит к значительному ухудшению зрительных функций и слепоте. До настоящего времени не существовало эффективного лечения данной патологии. Результаты проведенного исследования показали, что после проведенной терапии зрение у пациентов частично восстановилось, при этом не возникло негативных последствий для здоровья. Через полгода после лечения наблюдалось стабильное улучшение остроты зрения, некоторые пациенты смогли четко увидеть на три строчки больше, чем ранее, в таблицах для проверки зрения. Также было отмечено улучшение светочувствительности глаза, который был подвергнут такой терапии.
Доктор Макларен отметил, что данное исследование – первый случай применения генной терапии до развития существенного истончения сетчатки. Результаты открывают перспективы генной терапии не только в лечении хориоидеремии, но и других заболеваний глаз, в том числе макулярной дегенерации. Конечной целью лечения специалисты видят сохранение макулярной области сетчатки без дальнейшей дегенерации.